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ÉDITION SPÉCIALE
MALADIES RARES IMMUNO-HÉMATOLOGIQUES
59TH ASH ANNUAL MEETING

9 au 12 décembre 2017, Atlanta, Etats-Unis

Avec le soutien institutionnel

Avancées dans le traitement des Anémies Hémolytiques Auto-Immunes (AHAI)

Interview du Pr Marc MICHEL, Hôpital Henri Mondor, Créteil
CERECAI-CEntre de RÉférence des Cytopénies Auto-Immunes de l’adulte

Identification d’un marqueur prédictif de survenue de leucémie aigüe dans la maladie de Shwachman Diamond

(Abstract 1177, Kasiani C. Myers, Cincinnati, Etats-Unis)

Interview du Dr Jean DONADIEU, Hôpital Armand Trousseau, Paris
Centre de référence des neutropénies chroniques

Identification d’un nouveau gène causal dans les neutropénies congénitales

(LBA-3, Christine Bellanné-Chantelot, Villejuif, France)

Interview du Dr Christine BELLANNÉ-CHANTELOT, Inserm, Gustave Roussy, Villejuif
Département de génétique, UF neutropénies congénitales, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris

Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) et Aplasies Médullaires
Actualités biologiques

1 – Risque de thrombose et HPN non-hémolytique (abstract 1175, Morag Griffin, Leeds, Royaume-Uni)
2 – Fibrinogène et structure du caillot chez des patients HPN traités par éculizumab (abstract 462, Anita Hill, Leeds, Royaume-Uni)
3 – Etendue et implication clinique de la diversité sous-clonale dans l’HPN (abstract 779, Mohammad Fahad B Asad, Cleveland, Etats-Unis)
4 – Recherche de liens non identifiés entre la taille des clones HPN et les manifestations cliniques associées (abstract 2466, Yuji Yonemura, Tokyo, Japon)

Interview du Pr Orianne WAGNER-BALLON, Hôpital Henri Mondor, Créteil
Groupe de travail de l’Association Française de Cytométrie sur l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne

Actualités dans la prise en charge de l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) et des Aplasies Médullaires

1 – Résultats de 2 études de phase I/II d’optimisation de dose du ALXN1210, un nouvel inhibiteur du complément C5, chez des patients atteints d’HPN (abstract 3482, Alexander Roeth, Essen, Allemagne)
2 – Résultats de l’EBMT et de l’IBMT concernant l’allogreffe de patients de plus de 50 ans avec une aplasie médullaire sévère (abstract 2446, Carmel Rice, Londres, Royaume-Uni)
3 – Impact de l’eltrombopag dans la prise en charge de l’aplasie médullaire sévère réfractaire sur l’évolution clonale et le profil de mutations somatiques (abstract 777, Thomas Winkler, Bethesda, Etats-Unis)

Interview du Dr Louis TERRIOU, CHRU de Lille
Centre de compétences des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles

L‘actualité du Purpura Thrombopénique Immunologique (PTI) à l’ASH

1 – Essai prospectif de la dexaméthasone haute dose avec ou sans TPOrh dans le PTI de l’adulte (abstract 13, Miaomiao Wang, Jinan, Chine)
2 – Evaluation en phase II du rozanolixizumab chez des patients atteints de PTI (abstract 15, Tadeusz Robak, Lodz, Pologne)
3 – Evaluation à 1 an de l’efficacité du fostamatinib (abstract 16, James B. Bussel, New York, Etats-Unis)

Interview du Pr Marc MICHEL, Hôpital Henri Mondor, Créteil
CERECAI-CEntre de RÉférence des Cytopénies Auto-Immunes de l’adulte

Etude de phase I du BLU-285, un inhibiteur de la mutation KIT D816V, dans les mastocystoses systémiques avancées

(Abstract 2, Daniel De Angelo, Boston, Etats-Unis)

Interview du Pr Olivier HERMINE, Hôpital Necker, Paris
CEREMAST-CEntre de RÉférence des MASTocystoses

Avancées dans le traitement du Purpura Thrombotique Thrombocytopénique (PTT)

Interview du Pr Paul COPPO, Hôpital Saint-Antoine, Paris
CNR-MAT-Centre de référence des MicroAngiopathies Thrombotiques

RÉDACTEUR EN CHEF

Pr Marc MICHEL, Hôpital Henri-Mondor, AP-HP
CeReCAI (Centre de Référence des Cytopénies Auto-Immunes de l’adulte)